Anvisa aprova novo tratamento para pacientes com doença de Fabry no Brasil

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o registro do fármaco Elfabrio, indicado especificamente para o tratamento de adultos diagnosticados com a doença de Fabry. A medida, oficializada em 05 de outubro de 2026, introduz uma nova terapia de reposição enzimática de longa duração para combater os efeitos debilitantes desta patologia genética.

A doença de Fabry decorre da deficiência da enzima alfa-galactosidase A, resultando no acúmulo sistêmico da substância globotriaosilceramida (Gb3). Este desequilíbrio metabólico compromete órgãos vitais, incluindo rins e coração, além de impactar o sistema nervoso e a circulação sanguínea. A nova alternativa terapêutica torna-se um pilar fundamental para pacientes que sofrem com neuropatia periférica, insuficiência renal e diversas limitações funcionais que afetam sua qualidade de vida.

O mecanismo de ação do Elfabrio consiste em repor a enzima ausente, auxiliando o organismo a degradar a globotriaosilceramida acumulada. Ao estabilizar o metabolismo celular, o tratamento busca frear a evolução de danos cardíacos e renais crônicos. O medicamento é disponibilizado em solução estéril de 10 ml e deve ser administrado exclusivamente por infusão intravenosa, sob supervisão médica especializada.

Esta decisão regulatória é definitiva e representa um avanço no protocolo de manejo de doenças raras no Brasil. Pacientes que buscam mais informações sobre o tratamento podem acompanhar atualizações por canais como o WhatsApp do portal Metrópoles Saúde e CiênciaA.